MIÉRT KELL TRANSZGÉNIKUS ÁLLATOKAT LÉTREHOZNI?
A GÉNTERVEZÉS EGYIK CÉLJA, hogy az állatok egészségét javítsuk. Azok a
gének, amelyek egy adott betegséggel szembeni ellenállóképességért
felelősek, bevihetők egy egyébként védtelen állatba, annak érdekében, hogy
megvédjük azt a betegségektől. Egyik példa erre, az álomkórral szembeni
természetes ellenállás génjének bevitele bizonyos, erre a betegségre
hajlamos szarvasmarhafajtákba.
A másik kitűzhető cél, hogy olyan ritka és drága fehérjéket készítsenek,
amelyek az emberi gyógyászatban használatosak. Azok a gének, amelyek ilyen
fehérjéket termelnek, például a juhok emlőmirigyeiben működtethetők, a
fehérje pedig az állat tejéből nyerhető vissza. Edinburgh-i (EK) kutatók ezt
a módszert használták fel arra, hogy a juh a IX-es faktorként ismert
véralvadási fehérjét válassza ki tejébe (ennek a fehérjének a hiánya a
vérzékenység egy formáját okozza). A megtermékenyített petesejtbe helyezték
az új gént, a lactoglobulin génjének ellenőrzési szakasza mellé, amely a juh
egyik tejfehérjéjének kiválasztását kódolja.
Egy másik, ilyen mó-
don, a juh révén készí-
tett fehérje az -l-anti-
tripszin (ATT). Az emberi
szervezet normális módon,
maga készíti a saját ATT-
jét, ami az elasztin mű-
ködését ellenőrzi (az
enzimét, amely másképpen
pl. megtámadná a tüdőszö-
vetet). Az ATT-t olyan
betegek igénylik, akik
veleszületett tüdőtágu-
lásban [emfizémában]
szenvednek, akiknél a
saját ATT vagy hibás,
vagy pedig teljesen
hiányzik.
A legutóbbi időkben végzett kutatások utat nyitottak az emberi genetikai
rendellenességek kezelése felé is. Egerek differenciálatlan sejtjeivel
dolgozva, Edingburgh-i kutatók olyan sejteket válogattak ki, amelyek a
hipoxantin foszforiboziltranszferáz (HPRT) nevű enzim génjében mutációt
szenvedtek. Mikor ezeket a sejteket embriókba juttatták be, majd az
embriókat nevelőanyákkal kihordatták, azt tapasztalták, hogy a megszülető
ivadékok közül néhány, teljesen HPRT-hiányos volt. Am ez a hiány
korrigálható volt azáltal, hogy a még differenciálatlan sejtekbe HPRT
enzimet termelő gént juttattak. Ez volt az első bizonyíték arra, hogy egy
meghatározott genetikai változtatás vihető be egy emlős csíravonalába. Az
emberekben, a HPRT hiánya a súlyos és általában halálos kimenetelű Lesch-
Nyhan szindrómában jut kifejezésre. Remények vannak tehát arra nézve, hogy
ez a munka olyan módszerek kifejlesztéséhez vezet, amelyek segítségével ez
és az ehhez hasonló betegségek kezelhetővé válnak.
Egy másik, ilyen mó-
don, a juh révén készí-
tett fehérje az -l-anti-
tripszin (ATT). Az emberi
szervezet normális módon,
maga készíti a saját ATT-
jét, ami az elasztin mű-
ködését ellenőrzi (az
enzimét, amely másképpen
pl. megtámadná a tüdőszö-
vetet). Az ATT-t olyan
betegek igénylik, akik
veleszületett tüdőtágu-
lásban [emfizémában]
szenvednek, akiknél a
saját ATT vagy hibás,
vagy pedig teljesen
hiányzik.
A legutóbbi időkben végzett kutatások utat nyitottak az emberi genetikai
rendellenességek kezelése felé is. Egerek differenciálatlan sejtjeivel
dolgozva, Edingburgh-i kutatók olyan sejteket válogattak ki, amelyek a
hipoxantin foszforiboziltranszferáz (HPRT) nevű enzim génjében mutációt
szenvedtek. Mikor ezeket a sejteket embriókba juttatták be, majd az
embriókat nevelőanyákkal kihordatták, azt tapasztalták, hogy a megszülető
ivadékok közül néhány, teljesen HPRT-hiányos volt. Am ez a hiány
korrigálható volt azáltal, hogy a még differenciálatlan sejtekbe HPRT
enzimet termelő gént juttattak. Ez volt az első bizonyíték arra, hogy egy
meghatározott genetikai változtatás vihető be egy emlős csíravonalába. Az
emberekben, a HPRT hiánya a súlyos és általában halálos kimenetelű Lesch-
Nyhan szindrómában jut kifejezésre. Remények vannak tehát arra nézve, hogy
ez a munka olyan módszerek kifejlesztéséhez vezet, amelyek segítségével ez
és az ehhez hasonló betegségek kezelhetővé válnak.